こんにちは！

希少疾患の高額な治療薬が増えていると前回書きました。

２０２６年２月に発売されたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬は１回の点滴で３億円を越えます。

近年このような希少疾患に対する高額な治療薬が続けて販売されています。

その理由としては以下があると思います。

・遺伝子などの技術の進歩

・研究開発にみあった薬価がつくようになった

１．技術の進歩

小児希少疾患の多くは治療法が対症療法のみで根本的な治療がないものがほとんどです。

基礎研究は年々進んでいっており、遺伝子技術なども飛躍的な進歩が見られます。

そのため治療自体の技術の進歩により治療薬が完成するようになっています。

２．研究にみあった薬価がつくようになった

以前には数千万円の薬は存在しませんでした。

癌の治療薬のオプジーボという薬が２０１４年に発売された際はその高額な薬価で連日報道されました。

当初は対象となる患者数が少なく薬価は高額でしたが現在は適応が拡大されて薬価は下がっています。

その後徐々に高額な薬が発売される傾向がでてきました。

新規開発した希少疾患の薬に対して国が決める薬価が高額でも認められるようになったのだと思います。

新しい薬を作るには非常に多くの時間と資金が必要です。

まずは研究、開発して、動物実験を経て人への治験を行います。

人への治験を行うために

細胞顕微鏡の世界での有効性→動物での有効性の立証、論文化が必要です。

動物も小動物のマウスなどからブタ、サルなどの大動物での研究成果が必要です。

動物での効果が確認できて、国への申請が通れば人への治験が可能になります。

治験もまずは健康な人への投与して有害事象のないことを確認してから徐々に病気を持っている人への投与になります。

一般的に薬の治験は第I、II，III相試験まであります。

第I相　健康な人への投与　有害事象がないことを確認

第II相　対象疾患の少数の患者さんに投与して効果と有害事象の確認

第III相　数百人から千人規模の患者さんへの投与して効果と有害事象の確認

それぞれの段階でデータをまとめて有害事象がなく、効果もあった場合に次の試験に進めます。

国への申請も必要で、製品発売までは第３相での試験結果が有効と国に承認がえられれば発売できます。

その審査も時間がかかるため開発までに年単位の時間が必要です。

製薬会社も営利企業であり儲からない薬の研究開発は行いません。

このように時間、お金をかけてもそれに見合う薬価がつかなければ開発も行われません。

今までは希少疾患の治療薬開発はそれほど多くなったように思います。

希少疾患は患者数の少なさから高い薬価がつかないと儲からないですし、治験も患者数が少なくてハードルが高いです。

疾患によっては世界中の患者を集めて治験しているものもあります。

近年開発に見合う薬価がつくようになったため希少疾患の治療薬開発が進んでいるように感じます。

もう少し続きます。