こんにちは！

前回に脊髄筋委縮症の治療薬が近年開発されて、薬価が非常に高額と書きました。

近年小児希少疾患の治療薬の開発、販売が数多くされています。

最近ではデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬としてエレビジス点滴静注の薬が日本で承認され、薬価が３億円以上になっています。

この薬は遺伝子を用いた治療で筋肉を正常にする遺伝子を筋肉細胞に運ぶことで病気を改善するものです。

従来遺伝疾患である筋ジストロフィーには根本の治療薬がありませんでしたが、このような遺伝子作用する治療薬が開発、販売されました。

遺伝子を運ぶベクターというものを使った薬で、１回の静脈注射で体の筋肉に働きを改善する遺伝子を運ぶ薬です。

１回の点滴の価格が３億４９７万円で国内最高額の薬になります。

対象となるデュシェンヌ型筋ジストロフィーのお子さんも少なく、この薬の適応も３－７歳の歩行可能なお子さんに限られています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーのお子さんは徐々に筋力低下が進行して１０歳前後で歩けなくなります。

呼吸する筋力も弱くなり平均寿命も短いです。

根本を治療する画期的な薬で生命予後も改善する非常に重要な薬です。

一方で患者数も少なく投与対象のお子さんの数も非常に少ないです。

薬の開発に多額の費用が必要となるため、対象患者が少ない薬は高額になります。

近年このような希少疾患に対する高額な治療薬が続けて販売されています。

その理由としては以下があると思います。

・遺伝子などの技術の進歩

・研究開発にみあった薬価がつくようになった

次に続きます。